Kinderen met leukemie behandeld met innovatieve CAR-T-therapie.

13-06-2019 21:22





In het Prinses Máxima Centrum zijn voor het eerst kinderen met B-cel acute lymfatische leukemie behandeld met 'CAR-T' cellen, een innovatieve therapie waarbij kinderoncologen van het Máxima gebruikmaken van cellen van de patiënt die worden afgenomen, aangepast en weer worden ingebracht. Deze aangepaste eigen afweercellen kunnen vervolgens kankercellen opsporen en uitschakelen. Kinderoncoloog Peter Hoogerbrugge van het Prinses Máxima Centrum: 'De eerste patiënten zijn inmiddels weer thuis.'


Jaarlijks krijgen ongeveer 200 mensen in Nederland acute lymfatische leukemie (ALL), in de meeste gevallen gaat het om kinderen van 0 tot 18 jaar. Patiënten met deze zeldzame vorm van bloedkanker worden 2 jaar lang behandeld met chemotherapie en soms beenmergtransplantatie.


De genezingskansen zijn de afgelopen veertig jaar aanzienlijk verbeterd, van een genezingspercentage van minder dan 10% begin jaren zeventig tot momenteel meer dan 80%. Sommige kinderen reageren echter niet goed op de eerste behandelingen of krijgen de ziekte terug, soms zelfs twee of drie keer. De vooruitzichten zijn dan vaak slecht. Voor deze patiënten is nu een nieuwe therapie beschikbaar genaamd CAR-T.


Resultaten:

De eerste patiënten met ALL zijn intensief begeleid door een medisch team van het Prinses Máxima Centrum. Momenteel is de nieuwe therapie alleen een optie voor kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar met B-cel ALL waarbij een reguliere behandeling niet aanslaat of bij wie de ziekte voor de tweede keer terugkomt. Ook kinderen bij wie de ALL na beenmergtransplantatie terugkomt, kunnen in aanmerking komen voor CAR-T-cellen. Voor andere vormen van kinderkanker is deze immuuntherapie nog niet ver genoeg ontwikkeld.


CAR-T:

Het gaat bij de nieuwe CAR-T-therapie om een eenmalige en innovatieve behandeling op basis van bepaalde eigen afweercellen van de patiënt, de zogenaamde T-cellen. In de, met een speciale bloedafnametechniek, afgenomen T-cellen wordt in het laboratorium een nieuw stukje DNA (gen) ingebracht. Met deze aanpassing worden de T-cellen geprogrammeerd met een receptor (een soort antenne) die het eiwit CD19 op de leukemiecellen herkennen en de leukemiecellen zo vernietigen. Deze receptor noemen we een Chimere Antigeen Receptor (afgekort CAR). Hoogerbrugge: "CAR-T- therapie is nu beschikbaar gekomen als standaard zorg voor kinderen waarbij de ALL al twee keer is teruggekomen, voor kinderen met ALL die niet op behandeling reageren of met een recidief na stamceltransplantatie. De behandeling wordt betaald door de zorgverzekeraars."


Proces:

Bij een CAR-T-behandeling worden de T-cellen met een speciale bloedafnametechniek uit het bloed van het kind afgenomen, gefilterd, ingevroren en naar het laboratorium van Novartis in New Jersey in de Verenigde Staten gevlogen. Vervolgens worden deze cellen in het laboratorium genetisch zo veranderd, dat ze de kankercellen herkennen aan het zogenaamde CD19-eiwit en de kankercellen vernietigen. Dit proces duurt ongeveer vier weken. Zodra de kwaliteit van de aangepaste (CAR-T) cellen is aangetoond, komen ze terug in Nederland, waar ze via een eenmalig infuus aan het kind teruggegeven om de kankercellen aan te vallen en te vernietigen.


De kankercellen worden vervolgens dus door het eigen, gemodificeerde afweersysteem van het kind uitgeschakeld.


Bijwerkingen:

Net als elke andere behandeling heeft CAR-T-therapie ook bijwerkingen. Kinderen kunnen tijdelijk heftige griepachtige verschijnselen krijgen. Bovendien kunnen de CAR-T-cellen de normale B-cellen levenslang blijven aanvallen omdat het CD19-eiwit ook op gezonde B-cellen zit. Normale B-cellen zijn van belang voor de aanmaak van afweerstoffen (immunoglobuline).


Daarom moet een kind na CAR- T-cel therapie regelmatig via een infuus immunoglobuline toegediend krijgen. Hoogerbrugge: "De eerste patiënten hadden in de eerste weken na behandeling weinig last van bijwerkingen. Nu moeten wij afwachten om te weten wat het effect van de behandeling is op de langere termijn."


Conclusie:

CAR-T is momenteel voor ALL beschikbaar en zal in de toekomst mogelijk beschikbaar worden voor veel meer vormen van kinderkanker. Rob Pieters (Medisch directeur van het Prinses Máxima Centrum en kinderoncoloog met speciale expertise op het gebied van ALL) tot slot: "we zijn trots dat we vanuit het Prinses Máxima Centrum dergelijke innovatieve therapieën kunnen initiëren. Het is in essentie waarvoor ons kinderoncologisch centrum voor is opgericht."




Bron: www.zorg.prinsesmaximacentrum.nl