Het medicijn bosutinib is onlangs goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De benodigde registratiestudie werd geleid door het trial en datacentrum van het Prinses Máxima Centrum en Erasmus MC. Wanneer ook de vergoedingsstatus van de verzekeraars is verkregen kunnen kinderen met chronische myeloïde leukemie (CML) bij diagnose het medicijn bosutinib krijgen.

Chronische myeloïde leukemie (CML) is een zeldzame vorm van bloedkanker bij kinderen. In Nederland krijgen jaarlijks enkele kinderen deze diagnose. Bosutinib is zogenaamde tyrosinekinase-remmer (TKI) en wordt al sinds 2012 gebruikt bij volwassenen met CML. Eerder onderzoek in muizen liet zien dat dit medicijn de lengtegroei minder belemmert dan de huidige medicijnen. Daarom startten onderzoekers van Erasmus MC een klinische studie naar het effect van bosutinib bij kinderen met CML. Bij opening van het Prinses Máxima Centrum in 2018 verhuisden de betrokken onderzoekers mee naar Utrecht.

Bosutinib: een nieuwe optie:

In de studie, waaraan 60 kinderen uit 67 ziekenhuizen in Europa en de VS deelnamen, bleek bosutinib vergelijkbaar effectief als andere TKI's. Daarbij kwamen spier- en botpijn veel minder voor dan bij andere medicijnen. Wel kwam vaker misselijkheid of diarree voor. De vergelijkbare effectiviteit is belangrijk, omdat zo een medicijn kan worden gekozen waarmee het kind zelf de minste bijwerkingen ervaart. De medicatie moet namelijk vaak jaren worden ingenomen.

Kinderen met CML die onder behandeling zijn in het Prinses Máxima Centrum en andere Europese ziekenhuizen hebben, wanneer de verzekeraar dit vergoed, meteen bij diagnose toegang tot bosutinib als behandeling. De goedkeuring van bosutinib biedt een nieuwe behandelmogelijkheid voor kinderen met CML, met mogelijk minder impact op hun groei en ontwikkeling. Dat laatste is nog onderdeel van vervolgonderzoek, omdat daar langdurige follow-up voor nodig is. 

Prof. dr. Michel Zwaan is kinderoncoloog, onderzoeksgroepleider en geeft mede leiding aan het Trial- en Datacentrum dat het onderzoek coördineerde: ‘De goedkeuring van bosutinib door de EMA is een belangrijke stap vooruit in de zorg voor kinderen met deze zeldzame vorm van kanker. Als kinderoncoloog ben ik blij dat we nu een extra behandeloptie hebben die mogelijk beter aansluit bij de behoeften van kinderen, met hopelijk minder bijwerkingen.’

Samenwerking en inzet leiden tot goedkeuring:

De goedkeuring van bosutinib door de EMA is het resultaat van intensieve samenwerking tussen het Prinses Máxima Centrum en Erasmus MC. ‘Het is heel bijzonder dat een academische klinische studie – dus niet geleid door een farmaceutisch bedrijf– nu heeft geleid tot goedkeuring van een medicijn voor kinderen met kanker door de EMA,’ zegt Zwaan. ‘Het komt namelijk niet vaak voor dat academische partijen dit type studie coördineren.’ 

Een betrokken team in het Trial- en Datacentrum in het Máxima heeft de studie opgezet en gecoördineerd: van indiening van het studieprotocol in alle landen en inclusie van kinderen, tot medisch advies tijdens de therapie en dataverzameling. Het onderzoek werd uitgevoerd in samenwerking met de Children’s Oncology Group in de Verenigde Staten en is gefinancierd door farmaceut Pfizer. 

Bron: www.research.prinsesmaximacentrum.nl