De VS keurt baanbrekend medicijn goed voor de behandeling van alvleesklierkanker.
Een nieuw medicijn voor patiënten met vergevorderde alvleesklierkanker is goedgekeurd, wat een effectievere behandelingsoptie biedt voor een van de gevaarlijkste vormen van kanker.
Illustratiefoto: Getty Images.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft via een versnelde procedure het eerste geneesmiddel in pilvorm, daraxonrasib , goedgekeurd. Dit middel kan een gemuteerd eiwit blokkeren dat de tumorgroei bevordert in meer dan 90% van de gevallen van alvleesklierkanker. Dit is een doel dat farmaceutische bedrijven al decennialang tevergeefs proberen te bereiken.
Het medicijn zal door Revolution Medicines onder de merknaam Rasonque op de markt worden gebracht. Patiënten zullen het medicijn dagelijks innemen. Volgens het bedrijf bedragen de kosten voor een maandvoorraad van het medicijn ongeveer $39.800 (circa 1 miljard VND).
In één onderzoek leefden patiënten die met het medicijn werden behandeld bijna twee keer zo lang als degenen die chemotherapie bleven ondergaan, en ondervonden ze minder ernstige bijwerkingen.
Aan het onderzoek, gefinancierd door Revolution Medicines, namen 500 patiënten deel met kanker die was uitgezaaid naar andere organen en niet langer reageerde op eerdere behandelingen. De deelnemers werden willekeurig toegewezen aan een groep die het experimentele medicijn kreeg of een groep die de chemotherapie voortzette.
De resultaten toonden aan dat patiënten die met het nieuwe medicijn werden behandeld een mediane overlevingstijd hadden van 13,2 maanden, vergeleken met 6,7 maanden bij patiënten die chemotherapie kregen. Waargenomen bijwerkingen waren onder andere huiduitslag, mondzweren, diarree en andere maag-darmproblemen.
"Dit is een van de goedkeuringen waar we op hebben gewacht", aldus dr. Andrew Coveler van het Fred Hutch Cancer Centre. "Dit medicijn geneest de ziekte niet, maar het is wel een aanzienlijke verbetering."
Alvleesklierkanker is een van de dodelijkste vormen van kanker, vooral omdat het erg moeilijk is om de ziekte te ontdekken voordat ze zich naar andere organen verspreidt.
De American Cancer Society schat dat er dit jaar in de VS ongeveer 67.000 nieuwe gevallen zullen worden vastgesteld en dat meer dan 52.000 mensen aan de ziekte zullen overlijden. De overlevingskans na vijf jaar is momenteel slechts 13%.
Daraxonrasib trok eerder dit jaar de publieke aandacht nadat voormalig Amerikaans senator Ben Sasse, een Republikein uit Nebraska, in het CBS-programma "60 Minutes" vertelde dat hij minder pijn ervoer tijdens het gebruik van het medicijn.
De toegenomen belangstelling leidde ertoe dat de FDA sommige patiënten toegang tot het medicijn gaf via een "uitgebreid toegangsprogramma" voordat het officieel was goedgekeurd, mits ze aan bepaalde criteria voldeden.
De FDA heeft verklaard dat het medicijn meer dan zes maanden eerder dan gepland is goedgekeurd.
"Onze fundamentele missie is om patiënten zo snel mogelijk meer en zinvolle behandelingen te bieden," aldus waarnemend FDA-commissaris Kyle Diamantas in een verklaring.
Daraxonrasib richt zich op mutaties in de RAS-genfamilie, die een rol speelt bij de regulatie van celgroei.
Hoewel veel andere kankersoorten baat hebben gehad bij diverse alternatieven voor chemotherapie, blijft alvleesklierkanker moeilijker te behandelen.
Daraxonrasib richt zich op mutaties in de RAS-genfamilie, die een rol speelt bij de regulatie van celgroei.
Met name KRAS-mutaties spelen een cruciale rol bij de ontwikkeling van alvleesklierkanker. De structuur van de gemuteerde eiwitten maakt het echter moeilijk voor geneesmiddelen om zich eraan te binden. Daarom wordt deze kankerbevorderende factor al lange tijd beschouwd als een "onbehandelbaar" doelwit.
Het geneesmiddel van Revolution Medicines maakt gebruik van een mechanisme dat in wezen werkt als een "moleculaire lijm", waardoor het zich kan binden aan verschillende subvormen van KRAS.
Artsen die alvleesklierkanker behandelen, hopen dat het nieuwe medicijn meer behandelingsmogelijkheden kan bieden voor andere vormen van kanker, aangezien er tientallen experimentele medicijnen in ontwikkeling zijn, onder meer voor longkanker.
De goedkeuring van daraxonrasib door de FDA is een belangrijke stap voorwaarts. Voor patiënten met gevorderde alvleesklierkanker biedt het nieuwe medicijn een extra behandelingsoptie in een context waarin de ziekte nog steeds een zeer hoog sterftecijfer kent.
Bron: www.vietnam.vn