Het doelgerichte medicijn inotuzumab ozogamicine is goedgekeurd voor kinderen met acute lymfatische leukemie. Dat heeft de EMA, de organisatie die bepaalt of medicijnen gebruikt mogen worden in de EU, dit voorjaar besloten. De goedkeuring is mede gebaseerd op indrukwekkende resultaten uit een klinische studie naar het effect van het medicijn geleid door het Prinses Máxima Centrum: bij driekwart van de kinderen was de ALL helemaal weg. De resultaten bij een hoog-risico groep uit de studie verschenen vorige maand in het vooraanstaande vakblad The Lancet Haematology.

 

Acute lymfatische leukemie (ALL) is de meest voorkomende vorm van kinderkanker. In Nederland krijgen ongeveer 150 kinderen per jaar deze diagnose. Veel van hen genezen dankzij de standaardbehandeling met chemotherapie, en soms een stamceltransplantatie of CAR T-celtherapie. Maar voor kinderen bij wie de kanker daarna toch terugkomt, zijn andere behandelingen nodig.

 

Het doelgerichte medicijn, inotuzumab ozogamicine, is sinds 2018 beschikbaar voor volwassenen met ALL. Nu kan het in Europa ook als standaard onderdeel van de behandeling voor sommige kinderen met ALL gegeven worden. Het gaat om kinderen met een hoog-risico vorm van de ziekte, die terugkeert na chemotherapie. Voordat inotuzumab beschikbaar komt in de standaard zorg, moeten er eerst afspraken worden gemaakt over de vergoeding door zorgverzekeraars. Daar wordt nu over onderhandeld.

 

 

Indrukwekkende resultaten:

De goedkeuring van de European Medicines Agency (EMA) is gebaseerd op de veelbelovende resultaten van een klinische studie naar inotuzumab. Deze studie startte in 2016 in het Erasmus MC en sinds de opening in 2018 voert het Máxima deze studie uit. ‘Het is uniek dat een academische studie heeft geleid tot Europese goedkeuring van een medicijn voor kinderen met kanker’, vertelt prof. dr. Michel Zwaan, die de studie leidde. ‘Ik ben heel trots dat onze resultaten er nu toe hebben geleid dat dit veelbelovende medicijn goedgekeurd is voor veel meer kinderen met ALL, voor wie nieuwe, betere behandelingen zo hard nodig zijn.’

 

In de klinische studie kregen zo’n 130 kinderen bij wie de leukemie is teruggekeerd het medicijn inotuzumab. Bij zo'n driekwart van de kinderen zorgde het medicijn ervoor dat er geen leukemiecellen meer werden gevonden in het beenmerg. Dat is een heel goed resultaat voor een nieuw medicijn, en extra bijzonder omdat het ging om een vroege-fase klinische studie. De studie had namelijk als belangrijkste doel om de veiligheid en geschikte dosis van inotuzumab te bepalen.

 

 

De uitkomsten van de groep kinderen met hoog-risico leukemie zijn recent gepubliceerd in het vakblad The Lancet Haematology. 

 

Het onderzoek werd gefinancierd door Pfizer, de fabrikant van inotuzumab ozogamicine.

 

Inotuzumab ozogamicin is een doelgericht medicijn dat aangrijpt op het CD22-eiwit op leukemiecellen. Bij volwassenen had het middel al veelbelovende resultaten laten zien. Een first in child klinische studie naar inotuzumab, ITCC-059, startte in 2016 onder leiding van prof. dr. Zwaan, gecoördineerd door dr. Erica Brivio, toen nog in het Erasmus MC. Daar deden 15 landen en 34 ziekenhuizen aan mee, binnen en buiten Europa. Bij de opening van het Prinses Máxima Centrum in 2018 nam het Trial en Data Centrum in het Máxima de uitvoering over. Zelfs al in deze fase I/II studie werd duidelijk dat het medicijn goed werkte bij zo’n 80% van de kinderen.

 

 

Academische studie leidt tot goedkeuring:

De resultaten van deze studie vormen samen met een vergelijkbare Japanse studie het bewijs voor de goedkeuring door de EMA. De goedkeuring gaat over toediening van inotuzumab bij een specifieke groep kinderen, namelijk kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) bij wie:

 

 

• De leukemie terugkeert na een stamceltransplantatie;

• De leukemie twee of meerdere keren terugkeert;

• Sprake is van een zeer hoog risico vorm van ALL;

• De standaardbehandeling niet (meer) goed werkt.

 

 

 

Inotuzumab wordt ook onderzocht in studies van de Europese IntReALL studiegroep voor teruggekeerde ALL, voor andere indicaties en als onderdeel van de ALL TOGETHER studie. In die studie wordt gekeken of het medicijn al in een eerdere fase van de behandeling gegeven kan worden, aan kinderen met nieuw gediagnosticeerde ALL.